Sederhanakan pelabelan obat untuk menunjukkan manfaatnya dengan jelas
Nature

Sederhanakan pelabelan obat untuk menunjukkan manfaatnya dengan jelas

Aducanumab, pengobatan penyakit Alzheimer, telah disetujui oleh Food and Drug Administration (FDA) AS pada Juni tahun ini meskipun kurangnya bukti kuat bahwa itu benar-benar memperlambat penurunan kognitif. Sebagai protes, tiga ahli keluar dari panel penasihat. Di tengah semua pencarian jiwa tentang bagaimana persetujuan FDA harus bekerja, ada sesuatu yang sebagian besar hilang: deskripsi manfaat yang jelas.

FDA (dan komunitas cendekiawan yang relevan) mengetahui bahwa sebagian besar obat baru hanya menawarkan sedikit manfaat tambahan dibandingkan obat yang sudah tersedia. Tetapi meskipun analisis menyeluruh dari data uji klinis yang diajukan diungkapkan, dokumen yang relevan tidak dapat ditembus oleh hampir semua orang. Pelabelan obat harus dengan jelas menyatakan keefektifan apa yang ditunjukkan dan bagaimana. Metrik harus memiliki relevansi dunia nyata, seperti bagaimana perasaan pasien, berfungsi atau bertahan hidup.

Statuta FDA membutuhkan “bukti substansial” kemanjuran, tetapi istilah itu fleksibel. Uji klinis semakin menggunakan ‘titik akhir pengganti’, atau tindakan non-klinis yang ‘cukup mungkin’ untuk memprediksi manfaat klinis. Tetapi satu studi menemukan bahwa 52% dari 65 korelasi onkologi-obat tidak kuat (V. Prasad dkk. Jamaah magang. Med. 175, 1389–1398; 2015). Label Aducanumab melaporkan “Amyloid Beta PET Composite SuVR”, ukuran membingungkan yang sulit diterjemahkan ke dalam, misalnya, kemampuan pasien untuk mengenali orang yang dicintai. Jika hasil percobaan tidak dapat dijelaskan secara wajar dalam istilah yang relevan dengan pasien, FDA harus mempertimbangkan kembali apakah titik akhir tersebut dapat diterima untuk persetujuan obat.

Juga tidak ada persyaratan untuk kemanjuran substansial, membuat pasien menebak-nebak nilai terapeutik obat. Saya telah menjelajahi dokumen FDA yang mendasari persetujuan obat yang telah dijelaskan di media awam sebagai “menyelamatkan jiwa”, “efektif secara dramatis” atau “kuratif”. Itu jarang ditunjukkan oleh bukti. Pada tahun 2021, saya mengidentifikasi sepuluh laporan oleh banyak penulis, masing-masing memeriksa bukti manfaat dari berbagai obat yang baru disetujui (JJ Darrow J.Manajer. Spesifikasi Perawatan Farmasi. 27, 685–688; 2021). Secara kolektif, makalah-makalah ini menyimpulkan bahwa hanya 2-31% yang memiliki manfaat lebih baik daripada yang sederhana dibandingkan perawatan yang ada. Oleh karena itu, Aducanumab mungkin menjadi contoh yang ekstrem, tetapi tidak sendirian.

Komunitas medis berusaha untuk memperbaiki masalah pelabelan terkait lebih dari satu dekade lalu. Pada 1990-an, praktisi memprotes bahwa pelabelan obat begitu panjang dan rumit sehingga mereka sulit menemukan informasi penting. Sekarang FDA mengharuskan pelabelan obat menyertakan kotak setengah halaman di bagian atas sisipan paket, yang disebut ‘sorotan informasi peresepan’. Ini memerlukan peringatan dan tindakan pencegahan untuk dimasukkan, serta dosis dan pemberian, tetapi tidak, sayangnya, seberapa baik obat itu benar-benar bekerja.

Dalam sebuah laporan kepada Kongres pada tahun 2010, FDA menyimpulkan bahwa pelabelan kemanjuran yang jelas dalam kotak terbatas ruang mungkin seringkali tidak mungkin untuk obat-obatan karena informasi medis terlalu kompleks dan bervariasi. Tidak seperti saya, hanya sedikit pasien atau dokter yang dapat mencurahkan upaya penuh waktu untuk meneliti nilai obat dan regulasinya, dan karena itu mungkin tergoda untuk menggunakan harga sebagai proksi nilai. Dalam pandangan saya, peningkatan yang berarti adalah mungkin, dan peningkatan dramatis dalam biaya obat berarti sudah waktunya untuk meninjau kembali masalah ini.

Beberapa obat yang memberikan pernyataan kemanjuran yang dapat dimengerti menawarkan petunjuk betapa bergunanya informasi tersebut. Misalnya, label FDA untuk Yasmin (drospirenone/ethinyl estradiol), produk pengendalian kelahiran, menjelaskan bahwa “tingkat kehamilan dalam uji klinis kurang dari satu per 100 wanita-tahun penggunaan”. Tabir surya — yang diatur di Amerika Serikat sebagai obat bebas — mengandung informasi manfaat kuantitatif dalam bentuk nomor tunggal: faktor perlindungan matahari, atau SPF. Meskipun SPF bukanlah ukuran yang sempurna dan hanya sedikit orang yang mengerti bagaimana cara menghitungnya, penggunaan berulang memungkinkan konsumen untuk mempelajari dari waktu ke waktu SPF apa yang mereka butuhkan untuk menghindari pembakaran.

Manfaat tidak selalu dapat digambarkan dengan angka tunggal seperti SPF atau kehamilan per 100 wanita-tahun. Tapi label nutrisi bisa menjadi model. Kolom yang jelas dan teks yang rapi menunjukkan informasi penting, seperti kalori dan kandungan vitamin dan mineral, secara sekilas.

Dua uji coba terkontrol secara acak yang melibatkan 450 orang menyarankan bahwa kotak fakta obat analog dapat sangat meningkatkan pemahaman pasien tentang manfaat dan risiko obat (LM Schwartz dkk. Ann. Intern. Dengan. 150, 516–527; 2009). Tanpa itu, 65% pasien melebih-lebihkan manfaat sepuluh kali lipat atau lebih. Misalnya, sebagian besar peserta yang tidak diberi kotak fakta berpikir bahwa pengurangan risiko absolut serangan jantung dari obat hipotetis adalah antara 6% dan 70%, sedangkan 72% peserta yang diberi kotak fakta obat benar merasakan nilai sebenarnya 0,8% .

European Medicines Agency telah mengakui kebutuhan untuk “memberikan lebih banyak informasi tentang manfaat dalam istilah yang dapat dimengerti”, tetapi regulator di seluruh dunia lambat untuk memberikannya. Saya pikir sebagian dari masalahnya adalah bahwa menampilkan manfaat obat yang terbatas akan menjadi canggung bagi regulator, penyedia layanan kesehatan dan produsen sementara juga menghancurkan harapan pasien, betapapun tidak realistisnya. Tetapi ada kewajiban etis untuk memberi tahu pasien tentang manfaat dan risiko.

Pelabelan yang lebih jelas juga dapat mengubah insentif perusahaan obat. Transparansi radikal akan mendukung obat-obatan yang bekerja paling baik daripada yang disetujui meskipun hanya sedikit manfaatnya.

Kepentingan Bersaing

Penulis menyatakan tidak ada kepentingan bersaing.

Posted By : keluaran hk 2021